Самое дорогое в мире лекарство — 850 тысяч долларов за дозу - Brainum

пятница, 20 июля 2018 г.

Самое дорогое в мире лекарство — 850 тысяч долларов за дозу

 


Одноразовое лечение Luxturna, одобренное в США по контролю за продуктами и лекарствами генной терапии для наследственного расстройства, обойдется в 425 000 долларов за глаз.

Spark Therapeutics Inc., производитель из Филадельфии, объявила в среду о том, что она в принципе согласилась с Гарвардским пилигримом и филиалами Express Scripts, чтобы сделать одноразовое лечение доступным для пациентов с редким генетическим дефектом, который часто приводит к слепоте.


По словам представителя Spark Therapeutics, мутация затрагивает оба глаза, как правило, в том же темпе, поэтому большинство пациентов нуждаются в лечении для обоих глаз.
Больше интересного - в нашем Telegram-канале https://t.me/brainumru
В некоторых случаях генная терапия будет доступна в рамках «скидки на основе результатов». Компания также заявила, что ее предложение Medicare и Medicaid Services, правительственной программе, которая охватывает около 100 миллионов американцев, позволит рассрочку платежа за этот препарат.

«Для одноразовой терапии, такой как Luxturna, нетрадиционная модель оплаты и распределения необходима для обеспечения потребностей всех сторон - пациентов, плательщиков и поставщиков», - сказала Дженнифер Ладди, пресс-секретарь Express Scripts.


По крайней мере один пациент-адвокат не согласен.

«Новые модели платежей, объявленные сегодня, - всего лишь способ замаскировать слишком высокую цену», - говорится в заявлении Дэвида Митчелла, президента и основателя «Доступные лекарства для пациентов». 

Генеральный директор Spark Therapeutics Джефф Марраццо соавтор недавнего сообщения в блоге в журнале Health Affairs, в котором говорится, что «текущая платежная система, привыкшая к постоянному лечению хронических заболеваний, создает серьезные проблемы» для генной терапии и других методов лечения.

Он отметил, что одноразовые методы лечения редких генетических заболеваний по-прежнему уникальны.

Препарат предназначен для пациентов с дистрофией сетчатки из-за мутации гена RPE65. Этот редкий генетический дефект вызывает серьезные нарушения зрения, начиная с младенчества и в конечном итоге может привести к слепоте. Компания полагает, что общая численность населения в США, Европе и выбор дополнительных рынков в Северной и Южной Америке и Азиатско-Тихоокеанском регионе составляет около 6000 человек, у которых есть мутация, нацеленная на Luxterna, пояснила Моник да Силва, представительница Spark Therapeutics.

Препарат будет доступен в Соединенных Штатах ранней весной, и, по оценкам, от 1 000 до 2000 человек в США будут пользоваться этим лечением.

Luxturna - это только третья генная терапия, одобренная для использования в Соединенных Штатах, два других были также одобрены в 2017 году. 


Luxturna - это жидкость, которая вводится непосредственно в глаз с помощью микроскопической иглы во время хирургической процедуры. Препарат снабжает третий ген - RPE65 - клеткам сетчатки, слой ткани, выстилающий заднюю часть глаза. Нормальный ген, получаемый при лечении, способен функционировать в клетках сетчатки и устранять проблемы со зрением.

В клиническом испытании фазы 3 27 из 29 участников - 93% - которые получили генную терапию, продемонстрировали прирост функционального зрения, как оценивается с помощью теста на мобильность, проведенного в лабиринте, согласно данным компании. Риски лечения включают катаракту, повышенное давление глаз, слезы и отверстия сетчатки, а также воспаление.

Кимрия - это лечение лейкемии, произведенное фармацевтическим гигантом Novartis. Подобно Luxturna, Kymriah - это разовое лечение, а его цена составляет 475 000 долларов. Однако, Novartis сказал, что эта цена не будет взиматься с пациентов, которые не отвечают в течение месяца лечения.

Перевод и адаптация "Brainum" 



Администрация сайта не несёт ответственности за содержание рекламных материалов и информационных статей, которые размещены на страницах сайта, а также за последствия их публикации и использования. Мнение авторов статей, размещённых на наших страницах, могут не совпадать с мнением редакции.
© Copyright 2017 Brainum. Template Designed by Bloggertheme9.